在今年召开的国际药物经济学与结果研究学会(ISPOR)年会上,来自复旦大学等机构的研究者们发布的一项药物经济学研究表明,培莫沙肽在治疗肾性贫血方面与达依泊汀-α疗效相当,但成本更低,展现出明显的成本效益优势【1】。
达依泊汀-α于20世纪90年代上市,其利用重组DNA技术对短效重组人促红细胞生成素-α(rHuEPO-α)分子结构加以改造,从而延长半衰期,可以实现每两周给药一次【2】;培莫沙肽是我国自主研发的一种小分子肽,为长效高选择性EPO受体激动剂,于2023年6月在国内获批上市【3】。临床研究表明其4周一次皮下注射能够有效改善透析和非透析慢性肾脏病(CKD)患者贫血,且相比rHuEPO的心血管事件发生率更低【4,5】,从而为肾性贫血治疗提供了一种有价值的创新疗法。
该研究旨在从支付者的角度,比较在中国肾性贫血患者中使用培莫沙肽与达依泊汀-α的成本效益。研究对象为患有肾性贫血的透析和非透析CKD患者。采用网络荟萃分析方法,并根据网络荟萃分析的结果进行成本最小化分析。收集并分析有关药物成本、给药方式和不良反应的数据【1】。
网络荟萃分析显示,培莫沙肽在治疗肾性贫血方面与达依泊汀-α相比没有统计学意义上的显著疗效差异。然而,培莫沙肽的年成本较低(991.6美元),与达依泊汀-α(2485.7美元)相比,每位患者的平均年成本降低了1494.1美元【1】。
培莫沙肽仅需4周给药一次,相比达依泊汀-α的每两周一次,可以大大减少治疗次数,不仅节约治疗花费,还能够减少患者频繁就诊所涉及的交通、挂号等间接成本,有助于提高患者的治疗依从性,从而有利于肾性贫血的长期管理。
培莫沙肽是由两条相同的肽链经聚乙二醇化修饰而得到的EPO模拟肽,两条相同的肽链对称地与EPO促红受体结合,对EPO促红受体具有高亲和力和高选择性,高亲和力使得培莫沙肽能够有效激动EPO促红受体通路,从而刺激红细胞生成并改善贫血;高选择性则能够潜在减少非 EPO 促红受体激活引起的不良反应【6】。聚乙二醇修饰增加了EPO模拟肽的溶解度和稳定性,并降低了肾脏清除率,从而可以实现4周给药一次【2】。培莫沙肽已纳入2023年国家医保目录【7】,并得到《长效红细胞生成刺激剂治疗肾性贫血中国专家共识(2024 年版)》推荐【2】。其上述特点和优势将为肾性贫血患者提供一种长效、安全且经济的治疗选择。
【ISPOR简介】
国际药物经济学与结果研究学会(ISPOR)成立于1995年,是全球领先的致力于药物经济学与结果研究的非营利性国际科学与教育组织,在全球120多个国家拥有超过10000名成员,旨在推动卫生经济学和成果研究的卓越性,以改善全球卫生决策【8】。
参考文献:
【1】 EE81:Cost-Effectiveness Analysis of Pegmolesatide Compared to Darbepoetin in Patients With Anemia Caused by Chronic Kidney Disease: The Case of China.Value in Health, Volume 27, Issue 6, S1 (June 2024).
【2】 中国非公立医院协会肾病透析专业委员会共识专家组. 长效红细胞生成刺激剂治疗肾性贫血中国专家共识(2024年版)[J]. 中华肾脏病杂志,2024,40(2):146-157.
【3】 国家药监局批准培莫沙肽注射液上市. https://www.nmpa.gov.cn/yaowen/ypjgyw/ypyw/20230630195113151.html(发布时间:2023-06-30)
【4】 培莫沙肽注射液说明书(修改日期:2024年 04 月 03日)
【5】 Zhang P, Jiang Y, Xu C, et al. Pegmolesatide for the treatment of anemia in patients undergoing dialysis: a randomized clinical trial. EClinicalMedicine.2023;65:102273.
【6】 Zhou EJ, Lang XL, Yang MJ, et al. Modeling and biological evaluation of pegmolesatide, a novel and potent erythropoiesis-stimulating agent. J Asian Nat Prod Res. Published online June 11, 2024.
【7】 国家医保局人力资源社会保障部关于印发《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2023年)》的通知. http://www.nhsa.gov.cn/art/2023/12/13/art_53_11674.html (发布日期:2023-12-13)
【8】 ISPOR–The Professional Society for Health Economics and Outcomes Research. https://www.ispor.org/about
